James Watson e Francis Crick são cientistas conhecidos pela descoberta da estrutura do DNA, que explicava como a informação genética era armazenada e transmitida, o código da vida. Em 1962 foram agraciados com o Prêmio Nobel por essa descoberta. Milhões de pessoas em todo o mundo sofrem de doenças genéticas hereditárias, com diversas consequências e limitações na qualidade de vida ou mesmo com morte precoce.

Há alguns anos pesquisadores têm sonhado e lutado por editar as moléculas de DNA, corrigindo assim os genes defeituosos. Uma tecnologia revolucionária e recente é chamada de CRISPIR-Cas9. Trata-se de um sistema de edição genética que usa um RNA guia para direcionar uma enzima, a Cas9, que funciona como uma “tesoura molecular” capaz de cortar o DNA em um ponto específico.

Assim, o DNA é “editado”, corrigindo a mutação genética responsável pela doença. Processando as simples trocas das bases que compõem o DNA, seja mudando adenina por guanina, seja citosina por timina, a tecnologia CRISPIR-Cas9 tem definido importantes abordagens terapêuticas, melhorando a qualidade de vida de pessoas com anemia falciforme, talassemia ou angioedema hereditário.

Semanas atrás, uma das principais revistas médicas do mundo, The New England Journal of Medicine, publicou uma experiência que representa um marco na terapia genômica: um grupo de pesquisadores da Filadélfia, nos EUA, tratou um recém-nascido com uma doença genética rara e cruel, a deficiência de uma enzima chamada de CPS1, responsável pela metabolização da amônia.

Sua falta no recém-nascido leva a acúmulo de amônia no sangue, exigindo diálise precoce, uso de drogas potentes removedores de amônia, transplante de fígado e sequelas neurológicas muito severas, com 50% de mortalidade nos primeiros anos de vida.

Os médicos do Children´s Hospital of Philadelphia, tão logo a criança nasceu e teve diagnostico, pediram autorização para um projeto de desenvolvimento de uma terapia de edição de DNA customizada para aquele bebê, que foi transfundida sob a forma de nanopartículas de lipídios (gordura).

Essa tecnologia foi desenvolvida em seis meses e infundida no bebê em duas etapas, aos 7 e 8 meses de vida. Sete meses após a primeira infusão, a criança pôde então receber uma dieta menos restrita em proteínas e com uma menor necessidade de medicações para eliminação de amônia. Imagine, caro leitor ou leitora, a perspectiva de interferir em doenças genéticas, corrigindo defeitos herdados e melhorando a sobrevida de milhões de pessoas.

Duas ironias nessa conquista: primeiro, a tecnologia de estabilizar moléculas de RNA em nanopartículas lipídicas é a mesma das vacinas de RNA mensageiro que ainda são vítimas de tanta desinformação cruel nas redes sociais. Segundo, o leitor ou leitora pode conferir, lendo o artigo, que o pesquisador líder é o dr. Kiran Musurunu, cardiologista americano, filho de um imigrante indiano...

Fosse nos dias de hoje, quando os imigrantes são perseguidos pela atual administração americana, ele não existiria como pesquisador nos EUA... Ironicamente, uma das coisas que fez a América grande foi sua capacidade de atrair talentos de todo o mundo, não interessa a nacionalidade. Hoje, seu pai seria deportado..