Publicado em 8 de dezembro de 2022 às 18:10
O Ministério da Saúde incorporou o Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), da Novartis Biociências S. A., para o tratamento de crianças com até seis meses diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo um, considerado o mais grave.
O anúncio foi feito pelo ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, nas redes sociais. A portaria (172 de 6 de dezembro de 2022) com a decisão foi publicada nesta quarta-feira (7) no Diário Oficial da União.
O medicamento estará disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) em até 180 dias, prazo necessário para os trâmites operacionais de negociação de preço, compra, distribuição e elaboração de protocolo clínico para orientação sobre uso.
O Zolgensma passou pela avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS (Conitec) e por consulta pública – mais de 1.200 participantes enviaram contribuições.
A terapia foi aprovada em maio de 2019 pela Food and Drug Administration (FDA) – agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, e em agosto de 2020 pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), com indicação para crianças de até dois anos com AME tipo um.
A recomendação é que seja utilizado em paciente que esteja fora de ventilação não invasiva acima de 16 horas por dia.
A AME afeta o neurônio motor espinhal e é causada por uma alteração do gene responsável por codificar a proteína necessária para o desenvolvimento adequado dos músculos. Rara, a doença provoca fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. O tipo um acomete de 45% a 60% do total de doentes com AME e pode levar à morte.
O tratamento consiste na aplicação de dose única, em ambiente hospitalar. O preço máximo estipulado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, órgão interministerial responsável pela definição dos preços máximos de comercialização de remédios no país, é de R$ 6,4 milhões.
"Priorizando o compromisso de assegurar o acesso ao Zolgensma, a Novartis se alinhou às necessidades do país, Ministério da Saúde e dos pacientes para viabilizar a medicação de forma sustentável no SUS, através de uma proposta de valor que reflete seu caráter inovador e está adequada à realidade brasileira. As terapias gênicas representam um grande avanço, não só para pacientes e familiares, como também para todo o sistema de saúde, ciência e tecnologia", afirmou a Novartis, em nota.
Em dezembro de 2020, a CMED havia definido que a dose única do Zolgensma não poderia custar mais que R$ 2,9 milhões no Brasil. A farmacêutica questionou esse valor sob argumento de que o medicamento é uma terapia gênica inovadora que apresenta resultados duradouros, enquanto o concorrente oferece um tratamento contínuo.
Questionada se há um estudo sobre a produção necessária para atender o Ministério da Saúde, a farmacêutica disse apenas que "está seguramente estruturada para garantir o fornecimento integral".
A reportagem da Agência Folhapress questionou o Ministério da Saúde sobre quantos bebês estão elegíveis para receber a terapia, qual será a periodicidade da compra, quanto custará ao ministério e como se dará a dispensação do Zolgensma para a aplicação, mas não recebeu resposta.
Fátima Braga, presidente da Associação Brasileira de Amiotrofia Espinhal (Abrame), comemorou a incorporação do Zolgensma ao SUS. É o terceiro tratamento disponibilizado no país – atualmente, o Spinraza (nusinersena) e o Evrysdi (risdiplam) estão incorporados ao SUS para tratamento da AME. Ambos são de uso contínuo.
Por outro lado, há questões que precisam ser ponderadas, segundo Braga. "Nem todas as crianças brasileiras têm acesso ao teste do pezinho no nascimento. Se temos a terapia gênica, deveríamos ter o diagnóstico precoce da AME, o que mudaria o rumo da doença", diz.
A associação também questiona o critério de seis meses de vida. "Em algumas regiões do país, o diagnóstico é tardio, pode até passar de um ano. Ainda há história da ventilação mecânica. Muitas vezes, a criança com AME um ou zero não consegue respirar sozinha. Tem criança que passa 24 horas com o equipamento", diz a presidente da entidade.
Ela também colocou como pontos obscuros o compartilhamento de risco – as associações não foram informadas sobre os critérios – e os custos para a aplicação.
Segundo Braga, somente São Paulo e Rio Grande do Sul estão fazendo as aplicações. "O traslado deve ser feito em avião particular. A criança precisa ficar um mês em observação após a aplicação. Onde ficarão as famílias? Em hotel? Quem vai arcar com esses custos? No Ceará, duas pacientes que receberam a terapia tiveram que ir para o Albert Einstein", finalizou Braga.
O Zolgensma também deverá ser incluído ao rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) e ser coberto pelos planos de saúde em até 180 dias.
Pela Lei 14.307/2022, que define regras para a incorporação de novos tratamentos pelos planos e seguros de saúde, todas as tecnologias avaliadas e recomendadas pela Conitec para o SUS também devem ser incorporadas na saúde suplementar no mesmo prazo.
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