Lito Sousa: o que são tratamentos experimentais e como pacientes podem ter acesso

Lito Sousa foi diagnosticado com a doença Creutzfeldt-Jakob Reprodução @litosousa

Diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob, uma doença rara, sem cura e de progressão rápida, o influenciador Lito Sousa recorreu às redes sociais para pedir acesso a tratamentos em fase de testes nos Estados Unidos.

O apelo, que foi compartilhado milhares de vezes e mobilizou até membros do Executivo, expôs ao público um universo pouco conhecido fora dos consultórios: o de pacientes que, esgotadas as opções aprovadas ou mesmo sem opção alguma, tentam acessar terapias ainda em desenvolvimento.

Presidente da Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (Sboc) e pesquisadora do Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino, Clarissa Baldotto explica que o que se chama popularmente de tratamento experimental é o medicamento que ainda passa por testes para que se saiba se é seguro, se funciona e para quem é indicado. A droga recém-aprovada nos EUA para câncer de pâncreas, por exemplo, ainda é considerada experimental para tratar câncer de pulmão.

Há três formas de acessar medicamentos que estão em fase de desenvolvimento: como participante de pesquisas clínicas (também chamados de ensaios ou estudos clínicos); por meio do acesso expandido; ou com o uso compassivo.

Pesquisas clínicas para testar qualquer novo medicamento têm quatro fases: a fase 1, dedicada a avaliar segurança e dose; a fase 2, que testa eficácia; a fase 3, com milhares de participantes, decisiva para o pedido de registro; e a fase 4, posterior à aprovação, que monitora possíveis efeitos de longo prazo na população.

Os próprios médicos costumam indicar estudos clínicos em curso a pacientes que se encaixam nos perfis e prazos requisitados, mas há também bancos de dados públicos, como o ClinicalTrials.gov, com informações sobre as pesquisas. No Brasil, a Sboc criou uma versão em português voltada aos estudos oncológicos.

Para quem não pode participar de estudos clínicos há outros dois caminhos, que também exigem aval da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e dependem das farmacêuticas que produzem as terapias em questão.

Um deles é o acesso expandido, que beneficia um grupo de pacientes e pode ser aplicado a medicamentos em fase 3 da pesquisa clínica (a última etapa de testes antes do registro); ocorre quando já há evidência de que o medicamento funciona, ainda que ele não tenha sido aprovado no país.

É o que aconteceria, por exemplo, caso a indústria decidisse expandir o acesso ao já citado remédio contra câncer de pâncreas para o Brasil, antes mesmo de seu registro por aqui. A farmacêutica faz parceria com um centro de pesquisa brasileiro, fornece a medicação sem custos ao paciente e mantém o acompanhamento médico dentro de um ambiente controlado, monitorando efeitos colaterais.

"É como se fosse uma extensão do ensaio clínico", resume Baldotto. Para a indústria, o interesse também é prático: o programa amplia o número de pacientes que usam o novo medicamento antes mesmo de seu registro oficial.

Já o uso compassivo 'cujo significado tem a ver com compaixão' é pedido individualmente pelo médico que atende o paciente quando a doença é grave, o prognóstico é ruim e não há mais opções terapêuticas, mesmo que não existam dados completos sobre a eficácia do medicamento.

Quais são as regras

As regras seguem lógica semelhante nos países, mas variam na agilidade. Nos Estados Unidos, a lei Right to Try permite acesso direto de pacientes terminais a drogas já testadas na fase 1, que avalia segurança, sem aprovação da FDA, a agência regulatória do país. Há menos burocracia, mas também menos vigilância de dados.

No Brasil, a Anvisa regula o tema pela RDC 38/2013. Segundo Alexandre Biasi, superintendente médico de ensino e pesquisa do Hcor, a nova Lei da Pesquisa Clínica, de 2024, simplificou a avaliação ética e regulatória, com efeito já visível nos rankings do setor. O Brasil passou da 20ª posição mundial no ranking de pesquisa clínica, em 2024, para o 12º lugar, em 2026, mas o volume ainda é de apenas 2% dos estudos clínicos mundiais.

Os especialistas lembram que o uso de um tratamento ainda em fase de testes não pode ser visto como salvação ou garantia de qualquer melhora, e todos os detalhes precisam ser comunicados de forma transparente ao paciente.

Nenhum procedimento pode ocorrer antes de o paciente assinar um termo detalhado, aprovado com rigor por um comitê de ética, com exposição de riscos e efeitos colaterais e o direito de desistir a qualquer momento.

A comoção em torno de casos como o de Lito Sousa expõe uma tensão: até que ponto a pressão pública pode influenciar decisões de laboratórios e de institutos de pesquisa?

Para Baldotto, o efeito da divulgação costuma ser positivo, apesar da desinformação e das dúvidas que às vezes acompanham o debate. "É importante que a população saiba mais sobre estudos clínicos, que há muitos centros fazendo pesquisa de excelência no Brasil. Quem sabe assim mais pessoas se candidatam e mais estudos sejam feitos no país", diz a médica.

Biasi reforça o argumento com dados sobre desfechos clínicos. "Os resultados da evolução clínica de pacientes que participam de pesquisa, independentemente se ele recebeu tratamento A, B ou C, em média costumam ser melhores do que os de pacientes que não participam. Da mesma forma, empiricamente vemos que países e instituições que fazem mais pesquisa clínica são mais desenvolvidos."

NÚMEROS DA PESQUISA CLÍNICA NO BRASIL

- 12ª posição mundial em volume de estudos em condução em 2026

- 1º lugar na América Latina, com 42% dos estudos da região

- 2% dos estudos clínicos do mundo

Fonte: Interfarma (Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa)