Em 22 de novembro último, o FDA americano aprovou a primeira terapia gênica para uma doença hereditária, a hemofilia B. O medicamento, de nome Hemgenix, foi desenvolvido pela farmacêutica Behring da Pennsylvania. Ele usa um vírus modificado para levar um gene às células hepáticas do paciente.
Lá, no fígado, esse gene codifica proteínas constituintes do fator IX, essencial na coagulação e que as pessoas com hemofilia B são incapazes de produzir. Os pacientes que recebem o novo medicamento começam a “fabricar” o fator IX muito rapidamente. De 7 a 8 meses após a dose única (sim, o medicamento é usado em dose única!), os níveis desse fator de coagulação se estabilizam muito rapidamente.
No último ensaio clínico dessa nova substância houve uma enorme redução de episódios de sangramento, e em 94% dos participantes não foi necessária nenhuma terapia profilática em dois anos após receber a terapia gênica. Isso é fantástico, se lembrarmos que pacientes com hemofilia B com frequência usam fator IX uma a duas vezes por semana.
Os pacientes tratados “esquecem” que são hemofílicos. Um pequeno percentual de pacientes tem uma resposta menor, podendo necessitar fator IX em caso de cirurgia ou trauma grave, mas com resposta suficiente para prevenir sangramento espontâneo.
As terapias gênicas são fascinantes e constituem uma das novas fronteiras da medicina moderna. No entanto, algumas sombras surgiram quando esse novo tratamento foi divulgado. Em primeiro lugar, sem dúvida muito impactante, foi a divulgação do preço. Em dose única, o Hemgenix custará 3,5 milhões de dólares. Usando um cambio de R$ 5,3, o preço de um tratamento seria de R$ 18,55 milhões.
A empresa produtora argumenta com o alto custo de pesquisa e desenvolvimento da droga e que os custos de tratamento de um hemofílico são muito elevados. Nos EUA, estima-se em 700 a 800 mil dólares anuais os gastos com tratamento de um adulto com hemofilia B.
De qualquer forma, é um preço indecente para um medicamento que não seria alcançável por muitos povos e países. Outro aspecto é que hemofilia B existe em cerca de 15% dos hemofílicos. A grande maioria tem hemofilia A, uma doença causada pela deficiência de produção de outro fator de coagulação, o fator VIII, codificado em genes diferentes.
Existe uma empresa da Califórnia, a farmacêutica Biomarin, desenvolvendo uma terapia genética para hemofilia A, que foi rejeitada em primeira submissão pelo mesmo FDA. A necessidade de fator VIII é maior e a terapia menos duradoura. De qualquer forma, são avanços extraordinários da ciência revolucionando a vida das pessoas.
